1月7日，维升港龙（VISEN Pharmaceuticals）达成协议其向中会国国家处方药监督行政局（NMPA）递交的口服用TransCon CNP（TransCon C-型利钠肽）用于腹腔发育不全（ACH）患儿的II期药厂流行病学实验申请已经获取批复，刚刚在中会国卓有成效ACcomplisH China流行病学实验，意味着了与ACcomplisH（一项正在由Ascendis Pharma卓有成效的TransCon C-型利钠肽 II期世界性流行病学实验）世界性该系统。
TransCon CNP通过过后提供活性CNP以消除确实会诱导的成纤维细胞生长因子受体3（FGFR3）接收器渠道，每周一次给药比较慢释放，旨在为了让ACH儿童患儿重建骨头生长平衡，同时缓解和公共卫生ACH的并发症。TransCon CNP已同时获取美国食品和处方药监督行政局和欧盟委员会授予的寡妇药身份认定。
腹腔发育不全患儿面有临多重困境亟待解决
腹腔发育不全是最类似于的非匀称性身材矮小，其是由成纤维细胞生长因子受体3（FGFR3）遗传中会的一个常染色体显性诱导凋亡引起的，该凋亡避免FGFR3和CNP接收器渠道的依赖性恶性循环，属于一种常染色体显性遗传性疾病，约80%的患儿，祖父母腰围出现异常，发病是因为新生儿发生致病性遗传凋亡1。据现有已知信息揭发，ACH在活产婴孩中会的发病为1：25，0002，影响世界性大约25万人3。患儿通常显出为后肢短小、头大以及特征性面有容伴下颚突出和面有中会部后缩，幼小肌张力低落是的现代显出，到成年时，腰围也只有1.3米左右4。
此外，ACH还可避免多种不堪重负的并发症，包括胫骨大孔缩小、睡眠呼吸暂停和慢性下身受到感染等，使得患儿幸存者风险增大，境遇运动速度低落。 对于大部分的ACH患儿，可以通过特异性的流行病学及影像学显出来来进行诊断。对于部分诊断不说明或显出不的现代的患儿，可以通过FGFR3杂合体遗传变异的验证得以确诊1。放射治疗方面有，现有世界性美国市场上早已有十分有效率的制剂被批复用于放射治疗ACH2。由于缺乏根本性放射治疗手段，为公共卫生和控制多种合并症，避免患儿确实需承受高昂的公共卫生费用，为个人、家庭及社会保障系统带来沉重分担。
由于患儿境遇无法独力，教育、就业困难，收入低等因素，使得他们无法糅合社会，进一步上升了境遇分担，进而避免以家庭为单位的劳动力遗漏，社会保障支出上升。因此，现有迫切需要减速针对病症的药厂生产以增大患儿、家庭及社会的分担。
TransCon CNP II期流行病学研究世界性该系统，减速生产会话
根据流行病学前和流行病学信息证明，CNP渠道可促进生长。上升的CNP可抵消FGFR3凋亡的影响，从而促进骨头生长。然而，人体中会天然CNP的半衰期短，仅有2-3分钟5，需要连续微血管输注使用，避免其无法流行病学运用于。 现有，TransCon CNP是世界性唯一西北面有流行病学或低成本前期的采用 “因故通往 （Transient Conjugation）”专利关键技术设计的长效CNP，其半衰期可以降至120小时6。
动物检验结果证明，TransCon CNP可以缓解腹腔发育不全模型果蝇的骨头生长，防止胫骨大孔腹腔结合过早闭合7。由Ascendis Pharma 来进行的I期世界性流行病学研究信息证明了在流行病学前检验会的药代动力学以及心血管可靠度，且耐受性良好，未报告不堪重负不良事件真相或抗CNP抗体出现8。 “我们本次在中会国获批的ACcomplisH China研究，是世界性流行病学共同开发计划中会的重要组成，在充分正确性及反复沟通其合理性及可靠度后获取药厂流行病学实验批复。这将是一项在腹腔发育不全患儿中会评估每周一次TransCon CNP皮下给药的可靠度和、多中会心、随机、对照、II期流行病学实验。”维升港龙助理医学官杨军博士介绍道：“主要研究用意是评估放射治疗的可靠度和对12个月年化生长速率的依赖性。我们将在确保患儿安全及检验运动速度的前提下减速世界性生产的进度。”
维升港龙共同努力“患儿为先”，以中会国流行病学信息主导世界性生产会话
近几年来，必将高度重视遗传病的行政，采取了一系列的措施，主导遗传病防治事业的发展。2020年颁行的《基本保健与健康促进法》中会第五章第六十条说明规定，国家建立健全以流行病学需求为导向的处方药审评审批制度，要大力支持流行病学急需处方药和防治遗传病、重大疾病等处方药的生产、生产，考虑到疾病防治需求。 “除此以外政府的大力支持和极多合作伙伴的不懈努力，本次TransCon CNP在中会国意味着了与世界性该系统卓有成效II期流行病学实验，这将为了让更多中会国ACH患儿在第一时间获取针对发病前提的潜在有效率放射治疗。
此外，中会国的流行病学信息将作为减速该国际化制剂世界性生产会话的重要大力支持，从而助力世界性的ACH患儿。”维升港龙助理执行官卢安邦指出：“维升秉承着‘患儿为先’的最终目标，未来我们将继续全力携手合作伙伴，共同提高全社会对必将ACH患儿的关注，减速缓解中会国ACH的公共卫生现状，助力‘健康中会国2030’的允诺意味着！” 关于维升港龙维升港龙（VISEN Pharmaceuticals）致力成为激素之外放射治疗领域的领域专家，将世界性领先的放射治疗方法及处方药引入中会国，期望让更多的中会国患儿更早地受惠于世界性先进精确的放射治疗解决方案。 维升港龙于2018年成立，由Ascendis Pharma A/S (Nasdaq： ASND)与维梧投资者（Vivo Capital）全力支持的合组投资人共同创立，Sofinnova Ventures参与第三场投资。维升获取Ascendis独家授权，将其旗下的激素放射治疗解决方案在区共同开发并推广，授权覆盖中会国东南亚地区及港澳台等地区。 关于TransConTM关键技术TransCon是指“因故通往”（Transient Conjugation）。TransCon关键技术的平台通过国际化的关键技术共同开发取而代之放射治疗解决方案，以潜在性地优化包括有效率性、可靠度和给药频率在内的治果。TransCon分子包括3个部分：不予修饰的原型制剂，确保原型制剂的惰性多种类型分子和将两者因故通往起来的通往结构。当3部分结合后，多种类型分子可以使得原型制剂失活并且不被人体清除。当口服至人体，在生理前提条件的pH和体温下，有活性的、不予修饰的原型制剂将以借助于的方式释放出来。由于原型制剂是不予修饰的，因此可以确保其取而代之的药理前提。TransCon关键技术可以最常的运用于于各种放射治疗领域的蛋白质、或小分子，可以全身或局部运用于。
之外史料：
Vibeke Miller Breinholt，et al. TransCon CNP, a Sustained-Release C-Type Natriuretic Peptide Prodrug, a Potentially Safe and Efficacious New Therapeutic Modality for the Treatment of Comorbidities Associated with Fibroblast Growth Factor Receptor 3-Related Skeletal Dysplasias. J Pharmacol Exp Ther . 2019 Sep;370(3):459-471
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